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美國食品藥品管理局(FDA)批準第一種基因療法,該療法用于治療鐮形紅細胞(sickle cell)

2023-12-09 00:07    來源: 云財經    影響力評估指數:17.31  
云財經訊,近日,美國食品藥品管理局(FDA)批準了一種新的基因療法,該療法被用于治療鐮形紅細胞病(sickle cell)。這是一項重要的突破,對于患有這種遺傳性疾病的患者來說,帶來了希望。 鐮形紅細胞病是一種常見的遺傳性疾病,主要影響血液中的紅細胞?;颊叩募t細胞形狀異常,變得彎曲如鐮刀,導致血液循環不暢。這種病癥常常引起疼痛、貧血和感染等嚴重并發癥,嚴重影響患者的生活質量。 這種新的基因療法是通過修復患者體內的受損基因來治療鐮形紅細胞病的。具體來說,療法通過將正常的基因注入患者的體內,使其取代受損的基因,從而恢復紅細胞的正常形狀和功能。 這項治療的獲批對于鐮形紅細胞病患者來說,意味著他們有了一種新的治療選擇。過去,這種疾病的治療主要是通過緩解癥狀和控制并發癥來進行,而這種基因療法則直接從基因層面上改善了患者的病情。 雖然這項治療的批準僅限于美國境內,但它無疑為其他國家的科學家和醫生們提供了一個重要的參考。我們希望這一突破能夠為全球范圍內鐮形紅細胞病患者帶來福音,并且激勵更多的研究和創新,以找到更多治療遺傳性疾病的方法。
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